A busca de Lito Sousa por um tratamento experimental contra a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) ganhou novos capítulos nos últimos dias, com manifestações da família, de empresas nos Estados Unidos e do Ministério da Saúde.
O influenciador enfrenta uma doença rara, de rápida progressão e ainda sem cura.
Diante do avanço do quadro, a família passou a procurar pesquisas que testam possíveis tratamentos e chegou a dois estudos realizados nos Estados Unidos: o ION717, da farmacêutica Ionis Pharmaceuticals, e o PRiSM, conduzido pelo Broad Institute, ligado a Harvard e ao MIT.
Nesta última terça-feira (25), o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, afirmou que a pasta formalizou um pedido para incluir Lito na fase inicial do PRiSM.
Segundo ele, os responsáveis pela pesquisa informaram que o influenciador foi colocado na lista para a triagem.
Já a Ionis Pharmaceuticals informou que o estudo com o ION717 não está mais recrutando participantes e que o medicamento também não está disponível por meio de acesso expandido.
Isso significa que, por enquanto, Lito ainda não tem acesso garantido a nenhum dos medicamentos experimentais.
Abaixo, entenda mais como começou essa busca, por que a vaga é difícil e o que ainda falta para o influenciador receber o tratamento.
Como começou a busca por tratamento?
A família de Lito vinha tentando contato com os responsáveis pelos dois estudos diante da rápida evolução da doença.
No domingo (23), a empresária Mila Seidl, esposa do influenciador, contou que havia procurado o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, para pedir apoio.
Nesta terça-feira (25), ela afirmou também ter buscado ajuda do Itamaraty.
📍 Um dos caminhos avaliados pela família era o ION717, estudo mais avançado conduzido pela Ionis. A pesquisa, porém, já está fechada para a entrada de novos voluntários.
📍 A outra possibilidade era o PRiSM, do Broad Institute. A pesquisa abriu sua primeira etapa de testes em humanos neste ano e previa a participação de 15 voluntários.
Na manhã desta terça, Mila afirmou nas redes sociais que as duas instituições haviam respondido aos contatos da família, mas que nenhuma delas havia sinalizado com uma vaga para Lito receber o medicamento experimental.
O que disse o instituto ligado a Harvard?
Também nesta terça, o Broad Institute se manifestou publicamente sobre o caso.
Em uma publicação no Instagram, o instituto afirmou que estava em contato com a equipe de Lito para avaliar as possibilidades.
“Não sabemos se podemos ajudar, mas vamos tentar.”
Na mesma publicação, o perfil de Lito afirmou que a opção oferecida pelo instituto havia sido a participação no estudo sem receber a medicação experimental e que a família ainda aguardava uma possibilidade de acesso ao tratamento.
No PRiSM, uma das possibilidades é a participação em um grupo acompanhado pelos pesquisadores, mas que não recebe a substância em teste.
Esses grupos são usados em pesquisas clínicas para permitir a comparação entre os participantes que recebem o medicamento experimental e aqueles que passam por exames e acompanhamento sem receber a substância.
Segundo as informações divulgadas pela família, Lito foi aceito nessa modalidade.
Mila afirmou, no entanto, que isso exigiria permanecer nos Estados Unidos sem perspectiva de receber o medicamento e, por isso, a família não pretendia seguir dessa forma.
O que fez o Ministério da Saúde?
O Ministério da Saúde informou ao g1 que fez contato com o coordenador da pesquisa da Universidade Harvard e solicitou formalmente a inclusão de Lito Sousa na fase inicial dos testes do único estudo clínico ativo identificado até o momento (veja a nota na ÍNTEGRA ao final deste texto).
Segundo a pasta, os pesquisadores responderam que o influenciador foi colocado na lista de espera para triagem do PRiSM, conduzido pelo Broad Institute.
As vagas, ainda de acordo com o ministério, dependem do cronograma previsto no protocolo da pesquisa e das regras da FDA (Food and Drug Administration), órgão dos Estados Unidos com papel semelhante ao da Anvisa.
O ministério também informou que o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, e o secretário-executivo da pasta, Adriano Massuda, fizeram contatos pessoais com pesquisadores da instituição.
“Apoiamos a busca de centros de pesquisa e estudos sobre a doença, assim como formalizamos a solicitação da inclusão de Lito na fase inicial dos testes do único estudo clínico ativo identificado até o momento, em Harvard”, escreveu Padilha em sua rede social na última terça.
Ainda segundo a nota do ministério, Padilha e sua equipe mantêm contato com a família desde o fim de semana, e a pasta também passou a apoiar a busca por centros de pesquisa e estudos sobre a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
Entrar na lista para a triagem, porém, NÃO significa que Lito já tenha uma vaga para receber o medicamento.
Essa etapa serve para verificar se ele atende aos critérios definidos para participar do estudo.
Por que não basta abrir uma nova vaga?
Antes de um estudo clínico começar, os pesquisadores estabelecem um protocolo que define quantas pessoas participarão, quais grupos existirão e quais critérios os voluntários precisam cumprir.
Essas regras também passam pela avaliação das autoridades regulatórias.
Por isso, o número de participantes não pode simplesmente ser ampliado sem mudanças no desenho da pesquisa.
Depois disso, cada candidato ainda precisa atender aos critérios de inclusão e exclusão definidos previamente.
“O paciente tem que ter todos os critérios de inclusão e de exclusão que já foram aprovados pelas instituições regulatórias para aquele estudo”, explica Bruno Solano, médico pesquisador do IDOR Ciência Pioneira e Fiocruz, especialista em terapias avançadas.
No caso de Lito, portanto, os contatos feitos pela família e pelo governo podem ajudar a aproximá-lo dos pesquisadores, mas não garantem que ele poderá receber o medicamento experimental.
O que são os tratamentos experimentais?
Os dois estudos citados pela família tentam atacar o mesmo ponto da doença.
Eles buscam reduzir a produção da proteína príon normal, produzida a partir de um gene chamado PRNP.
Essa proteína pode sofrer alterações e alimentar o acúmulo de proteínas malformadas associado à destruição dos neurônios.
A ideia dos tratamentos é diminuir essa produção e, com isso, tentar frear a progressão da doença.
- ION717
O ION717, da Ionis Pharmaceuticals, utiliza uma tecnologia chamada ASO, que atua sobre o RNA responsável pela produção da proteína.
É a pesquisa mais avançada das duas.
O primeiro paciente recebeu a substância em janeiro de 2024 e, neste ano, o estudo ganhou um novo grupo de participantes após dados preliminares indicarem que o medicamento estava atingindo o alvo esperado.
Isso, porém, ainda não comprova que o tratamento seja seguro ou eficaz.
A família também tentou obter o medicamento por uso compassivo, quando uma pessoa recebe uma substância ainda em testes sem participar formalmente do estudo.
Segundo as informações divulgadas, a farmacêutica recusou essa possibilidade para o caso.
- PRiSM
Já o PRiSM, do Broad Institute, está em uma fase mais inicial.
O estudo utiliza uma tecnologia chamada RNA de interferência para também tentar reduzir a produção da proteína príon.
A primeira etapa de testes em humanos foi aberta neste ano para 15 voluntários e tem como objetivo principal avaliar a segurança da substância.
🔴 Os dois tratamentos, contudo, ainda são experimentais e não tiveram segurança e eficácia comprovadas.
Por que existe tanta urgência?
A doença de Creutzfeldt-Jakob pode avançar muito rapidamente.
Quando os primeiros sintomas aparecem, o processo de dano aos neurônios já pode estar em andamento.
As terapias estudadas não têm como objetivo recuperar áreas já afetadas, mas sim tentar reduzir a progressão da doença a partir do estágio em que o paciente se encontra.
No caso de Lito, Mila afirmou que ele já teve perda de visão e de mobilidade, depende de cuidador e recebe cuidados hospitalares em casa.
É justamente essa velocidade que leva a família a tentar encontrar uma possibilidade de tratamento mesmo diante das incertezas das pesquisas.
“A questão que temos aqui é que é uma doença letal e muito rápida. Quando a gente tem uma doença que tem uma evolução clínica inexorável, que hoje não tem cura, na medicina vai ser sempre a análise de risco-benefício”, explica Bruno Solano.
NOTA DO MINISTÉRIO DA SAÚDE:
“O Ministério da Saúde fez contato com o coordenador da pesquisa da Universidade Harvard, solicitando formalmente a inclusão de Lito Sousa na fase inicial dos testes do único estudo clínico ativo identificado no momento. Em resposta, os pesquisadores informaram que o paciente foi colocado na lista de espera para triagem.
Segundo os pesquisadores, as vagas estão sujeitas ao cronograma estabelecido pelo protocolo do estudo e pela FDA (Food and Drug Administration).
Além da formalização, foram feitos contatos pessoais com pesquisadores da instituição, diretamente pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, e pelo secretário-executivo, Adriano Massuda.
O ministro e sua equipe mantêm contato direto com a família durante todo o fim de semana e, desde então, o Ministério da Saúde apoia na busca de centros de pesquisa e estudos sobre a doença Creutzfeldt-Jakob (DCJ). As informações continuarão a ser atualizadas exclusivamente com a família.
Ainda não existe tratamento aprovado em nenhum país do mundo para a doença Creutzfeldt-Jakob (DCJ). O cuidado é voltado ao controle dos sintomas e das complicações, com acompanhamento especializado”.